■廖木兴/图

　　广东省血友病22年：

　　2022年4月17日是第34个“世界血友病日”，今年的主题是“人人享有：团结合作、政策支持、诊疗进步”。血友病是天生的疾病，因为体内缺乏八因子或九因子造成关节和器官出血，患者面临着疼痛、残疾甚至死亡的结局。今年还是广东省血友病诊疗中心成立22年，该诊疗中心在推广广东省血友病的规范诊疗、提高药物可及性方面，都做了大量工作，让广东省血友病诊疗水平达到国内高水准。

　　■新快报记者 梁瑜

　　规范诊疗、定点协作、60%以上病人登记，

　　广东省血友病诊疗中心22年成绩斐然

　　广东省血友病诊疗中心创始人、南方医科大学南方医院血液科孙竞教授介绍，广东省血友病诊疗中心成立于2000年，至今正好22年。2000年前，在广东，人们对血友病一无所知，没有专门的医生，病人也不知道什么叫血友病，更没有药。22年来，发生了很大变化。

　　在世界血友病联盟的协助和广东省卫健委政策支持下，广东在2000年成立了广东省血友病诊疗中心，这是一个完整的多学科血友病诊疗平台，血液科、儿科血液、康复理疗、骨科、口腔、妇产科、影像科等多学科参与，目前是除了天津和北京外的国内三大示范中心之一。“广东省血友病诊疗中心目前已登记的血友病人达到3189例，按照广东省人口1.26亿计算，根据血友病患病率约10万分之2.73至5，登记病人例数达到60%以上，尤其是广州和深圳，几乎是100%登记，这在罕见病的诊疗上是件很了不起的事。”孙竞教授称。

　　此外，在广东省卫健委的支持下，已在全省21个地市建立了血友病的定点协作单位，形成了三级诊疗网络，从省一级、市一级，到区县都设立了血友病定点治疗医院。从2021年开始，罕见病联盟和中华医学会在全国评出的血友病中心，广东省就获评了9个：南方医科大学南方医院是综合管理中心，深圳儿童医院和广州儿童医院是诊疗中心，另外还有治疗中心，目前广东省的各级血友病中心是全国建设最全面的。

　　建信息平台、“1+N”模式、慈善援助，提高药品可及性

　　“过去，因为是罕见病，血友病的药很少，用的人少，药也贵，很多医院不会配备，2021年底，广东省血友病诊疗中心与省药学会、卫健委合作搭建了短缺药罕见病的信息平台，通过这个平台可以查到哪些血友病的药在哪些医疗单位有，患者去了就可能有药可以用。”孙竞教授称，大部分血友病人不需要住院，而且住院床位通常很紧张，广东省血友病诊疗中心推动血友病门特开“绿灯”，做出创新之举：门诊拿药，病人回到当地医院再进行静脉输注，颠覆了过去的常规诊疗方式。“这一举措从广州开始，现已全省推广。” 他还指出，血友病药物个体化需求与医院品规限制存在矛盾，导致供应不全或数量不够，希望能在政策上更细化，例如不限制血友病药物品规数量和设立“双通道”。

　　目前，由于血友病并没有彻底治愈的办法，只能通过长期的替代治疗来维持体内八因子浓度，经济条件成为了阻碍患者选择最佳治疗方案的主要因素。为此，2009年国家医保将重组人凝血因子Ⅷ纳入医保，减轻了血友病患者的负担。随着国家对血友病在内的罕见病逐渐重视，各省市在实践过程中探索出“1+N”模式，“1”是医保，承担患者主要药费，“N”是慈善等社会援助+商业保险，援助血友病患者解决用药的经济困难。“如广州的‘穗岁康’，东莞的‘莞家福’、佛山的‘平安佛’等普惠型医保，广州登记的500多名血友病人，去年有230多个病人享受了‘穗岁康’，很大程度上解决了病人用药的可及性。”

　　在血友病人用药的可及性上，广州市慈善会也发挥了很大的作用。慈善会救助服务部部长李贞介绍，广州市慈善会在2011年开始药品援助血友病患儿，2015年从药品援助升级为资金援助，且援助范围由儿童扩大到成人。后续又开展了“血友病关爱计划”项目，对血友病患者的骨科手术、康复治疗、孕前基因筛查、药代动力学等进行援助。截至2022年3月份，广州市慈善会血友病专项救助一共资助了2.7万余人次的患者，救助金额达到7629.29万元。而对广州市户籍和在广州居住的务工人群来说，广州市的医疗救助的政策，再加上慈善机构的血友病专项救助，已经基本解决了血友病患者在医疗方面用药的问题，很多人基本实现了用药零支付。“我们现在需要关注的是血友病患者医疗以外的问题，例如正常生活就业。广州市慈善会呼吁社会能提供平等的机会，让血友病患者能有更多的尝试为社会的发展贡献自己的力量。”