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在广州市妇儿中心，法布雷病患儿小新用上“阿加糖酶α注射用浓溶液” |
文/图 羊城晚报记者 张华 1月1日，新版国家医保药品目录落地首日，广东部分患者已用上了实惠的“特效药”。当日早上8时，广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科，一名来自惠州的11岁法布雷患儿小新正在接受药物治疗。得益于新医保药品目录以及惠州的“惠医保”等报销，原来一年60多万元的药费可降至3万余元。患儿爸爸激动地表示：“这个药物纳入医保，我的孩子才能用得起‘救命药’。” 据悉，法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)长期酶替代治疗药“阿加糖酶α注射用浓溶液”纳入医保药品目录后，小新是全国首例接受治疗的患者，也是该药物全国年龄最小用药的病例。 为高药费犯难的一家有了希望 11岁的小新，四年前开始出现双脚趾疼痛，且病情逐渐加重，运动后及气温高的季节变化时疼痛更加明显。用小新的话描述，“痛感就像踩在夏天烈日暴晒后的地面一样”。小新父母带着他四处就医，直至2021年7月到广州市妇女儿童医疗中心检查，才最终确诊为法布雷病。 广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任医师刘丽介绍，法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积症，患病率约为十万分之一，患儿常会因神经、心脏、肾脏和脑血管损伤而致残致死。 孩子病情终于确诊，然而，高昂的药费负担又让小新一家犯了难。所幸，刘丽给他们带来了好消息—— 刘丽说，得益于国家医保谈判药降价以及惠州政府指导下的商保“惠医保”，小新的特殊酶替代治疗药物“阿加糖酶α注射用浓溶液”费用降幅高达95%。以小新的用药预算来算，他体重30公斤，单次用药剂量两支，每两周用药一次，需终身用药。惠州市居民基本医疗报销异地就医住院报销比例75%（三级医疗机构），“惠医保”自付累计1万元以上基本医保费用95%报销，其中罕见病用药自付累计2万元以上部分报销50%。如果自费，孩子一年的治疗费用（52周，26支）需633360元，医保谈判后药价下降到161200元，医保报销后为65520元，“惠医保”报销后为37674元。也就是说，医保谈判药价正式落地后，小新爸爸一年只需支付37674元就可以给孩子用药。这对小新一家来说是个天大的好消息。 新年一到，迫不及待给孩子用上药 在小新一家的期盼中，2022年终于到来。1月1日，新版国家医保药品目录正式实施。“清晨5点我们就从惠州出发，到了广州市妇女儿童医疗中心办了住院。”小新爸爸说，“一家人都迫不及待要给孩子用上药。” 据悉，1月1日执行的新版国家医保药品目录包括7种治疗罕见病药物。这7种疾病分别是血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌肉萎缩症、法布雷病、多发性硬化症、降血脂、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。 “我特别感谢刘丽主任，要不是她及时告诉我医保政策的信息，以及帮我跟当地医保部门和医院沟通，我根本没有办法带孩子来到广州就医。”小新爸爸不停地表达自己的感激之情。 记者了解到，除了小新，当日还有一名16岁的脊髓性肌肉萎缩症患儿也正在广州市妇儿中心接受药物治疗，该院已有17名脊髓性肌肉萎缩症患儿等候预约药物治疗。
