双胞胎姐妹滕圻帼、滕圻睿在医院落地窗前看风景

　　文/羊城晚报记者 陈辉 实习生 郑敏珊 通讯员 彭福祥 梁嘉韵

　　图/羊城晚报记者 梁喻

　　2月24日，中山大学附属第一医院神经科病区，诺西那生钠注射液缓缓注入16岁双胞胎姐妹滕圻帼、滕圻睿体内。这虽是她们第三次接受注射，但一家人仍像1月27日第一次注射时那样充满期待。每一滴药水都给了坐在轮椅上的这对姐妹花重新站起来的希望，也将阳光照进这个家庭。

　　今年1月，74种罕见病药品新增进入国家医保药品目录，其中就包括治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，价格从每针70万元降至3.3万元，加上医保报销后个人仅需支付数千元，滕圻帼、滕圻睿成为首批受益者。

　　“爸妈把我们从小背到大”

　　2005年，双胞胎滕圻帼、滕圻睿的呱呱落地让广州这个普通家庭充满欢声笑语。然而，妈妈肖春光在双胞胎1岁时就觉察到不对劲，两个孩子走路时常会摔倒、磕伤膝盖。3岁那年，姐妹俩双双确诊为脊髓性肌萎缩症。这是一种遗传性罕见病，在我国新生儿中发病率为1/6000到1/10000。

　　肖春光带着孩子四处寻医。经诊断，姐妹俩的分型对寿命并不会有影响。遗憾的是，当时国内尚无针对脊髓性肌萎缩症的“特效药”，只能通过其他辅助治疗来帮助延缓病情。

　　今年16岁的两个花季少女，过去八年都坐在轮椅上，个中艰难与辛酸旁人难以想象。“上初中时，课室在三楼，妈妈就每天背我们上去，又背我们下来。”姐妹俩的起居生活、上下楼梯都需要人背，父母把她们从小背到大。随着女儿们渐渐长大，肖春光这两年愈发感觉力不从心。

　　这个家又“站”起来了

　　曙光出现在今年1月1日，74种罕见病药品新增进入国家医保药品目录，其中就包括治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液。这款药近年在国内上市，一度相当昂贵，每针近70万元，且需长期注射。“这个费用对我们家来说是天文数字，何况有两个孩子要打。”肖春光说。

　　而纳入医保药品目录后，诺西那生钠注射液每针费用降至3.3万元，医保报销加上残疾证等待遇，个人仅需支付四五千元。这个价格对包括滕圻帼、滕圻睿在内的许多罕见病患者家庭来说，不再遥不可及。

　　1月27日下午，姐妹俩在中山一院注射了第一针诺西那生钠。“打第一针的时候，我们都很高兴，尤其是妈妈又兴奋又紧张。”滕圻帼告诉记者。

　　这一药物可延缓肌肉萎缩的症状。中山一院神经科主治医生利婧表示：“有一部分孩子如果不用药一辈子只能坐在轮椅上，用了药之后，有可能逐渐恢复行走能力；还有一部分尚存步行能力的孩子，通过用药可延缓步行能力的退化，有可能不需要坐轮椅。”

　　“我们终于等到了这一天，孩子用上了药，我看到了希望。”肖春光春风满面，眼里都是光，在她看来，自己的家又“站”起来了。

　　据悉，目前我国有脊髓性肌萎缩症患者3万多人。元旦，诺西那生钠纳入医保目录首日，京沪粤浙等11个省市就有近20名脊髓性肌萎缩症患者接受了注射。

　　“最近有不少以前诊断过的患者回来治疗了。”利婧说，“药品纳入医保之后，切实减轻了患者们的负担，这些家庭重燃了治疗的希望。”