间充质干细胞技术：为疑难重疾提供新治疗策略

　　由中山大学干细胞与再生医学创新平台完成的“间充质干细胞功能特性、治疗机理与临床转化的系列研究”项目捧回自然科学奖一等奖。

　　中山大学干细胞与再生医学创新平台负责人、项目第一完成人项鹏介绍，干细胞技术是目前重大疾病治疗的需求，以干细胞为核心的再生医学有望成为继药物治疗、手术治疗后的第三种疾病治疗方式，为重大难治性疾病提供新的治疗策略。课题组经过近20年研究，在间充质干细胞的功能特性、治疗机理与临床转化方面取得一系列突破性成果。

　　项鹏表示，身体几乎每个器官组织都有间充质干细胞（MSC）的存在，这种细胞不仅来源广泛，而且很容易分离扩增，能够多项分化，参与造血支持、免疫调节、组织损伤修复等，具有广阔的临床应用场景。然而，截至目前，中国、美国均未批准任何一项MSC产品上市。究其原因，MSC临床转化仍面临着一系列亟待解决的瓶颈。

　　针对瓶颈，项目团队围绕如何“发现功能亚群、揭示治疗机理、精准选择适应症”等科学问题展开合作攻关，取得了重要突破。

　　团队以骨髓MSC为切入点，深入解析MSC在不同病理微环境下的作用模式，揭示了MSC多维度、多靶点的免疫调节机制，为临床精准选择MSC适应症提供了科学依据。在此基础上，团队精准选择适应症，在国际上率先开展MSC治疗移植排斥疾病的临床研究，证实了MSC治疗慢性移植物抗宿主病安全有效，并首次揭示调节性B细胞是MSC治疗的关键靶点。基于对MSC的深入理解，团队牵头制定国内首个《人间充质干细胞》团体标准，研发的国内首个异体人骨髓MSC注射液获国家药监局药物临床试验批准，有望实现重大难治性疾病的突破性治疗。

　　羊城晚报记者 李钢