![]() |
李建伟 |
![]() |
叶卫军 |
文/羊城晚报记者 陈辉 图/受访者提供 3月1日,广东省2023年版医保药品目录开始执行,新增111种药物,其中包括国家医保谈判降价94%的罕见病药——首个在中国获批治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服治疗药物利司扑兰。近日,记者从东莞市儿童医院获悉,该院已开出首批利司扑兰处方,已有7名患者获益,从“有药可用”变成“有药可保”。 18岁患者年治疗费从50万元降至2.3万元 18岁的小林(化名)5岁时被诊断为SMA,从一开始容易乏力、走路不稳,到后来开始出现脊柱侧弯,再到需要坐轮椅,他的病情一直在不断进展着。此前SMA有了一款鞘内注射药,但价格不菲,加之小林的脊柱侧弯比较严重,家人还是决定让他再等等口服药。 东莞市儿童医院小儿神经内科主任医师李建伟解释,鞘内注射药物每次给药都要进行腰椎穿刺,而婴幼儿患者不能配合麻醉,脊柱侧弯患者、肥胖患者和恐惧打针患者给药难度会比较大,口服药的问世无疑让这些患者多了一个选择。据了解,利司扑兰是草莓口味,对于婴幼儿和儿童比较友好,容易提高患儿坚持用药的依从性。 2021年6月,SMA的口服治疗药物利司扑兰获批进入中国后不久,小林就用上了药。利司扑兰是根据年龄和体重来计算用量,按照当时每瓶药6.38万元的价格计算,小林每年的药费是50万元左右,对于他的家庭是沉重的负担,但也只能孤注一掷,当时小林的脊柱侧弯已经达100度,甚至无法保持坐姿。用药一段时间后,小林的疲惫感、肌肉力量有明显改善,犹如一道光照进黑暗,让这个家庭重燃了希望。 更好的消息是,2023年1月18日,国家医保谈判再现“灵魂砍价”,将利司扑兰从63800元砍到了3780元,降幅高达94%。3月1日,广东省2023年版医保药品目录开始执行,其中就有利司扑兰。小林就成为首批受益者,按照住院患者可以报销80%的比例计算,小林每年的药费仅需自己承担2.3万元,给这个家庭大大“减负”。 记者从东莞市儿童医院获悉,截至3月14日,该院已开出首批利司扑兰处方,已有包括小林在内共7名患者获益。 启动绿色通道保障用药,一个群体都不放弃 罕见病的药物往往价格不菲,药物用得少,药品储存了,长时间没有病人使用,药品就可能会过期,这样也不利于药物的流通,所以一般医院不会常规储备罕见病药,那么如何保障罕见病患者用药畅通? “利司扑兰即将进入医保的消息一传出来,SMA患儿家长就有了用药呼声,临床科室向医院提出临购药品申请,院领导全力支持,表示:‘一个群体都不放弃。’”东莞市儿童医院副主任药师叶卫军介绍,药学部早在今年2月份就着手做好各项准备工作,等到新的医保目录落地执行,就第一时间进行审批、签合同。3月8日第一瓶药就送到患者手中了。 多学科协作把SMA纳入慢病管理 “SMA是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病,但它的诊断和治疗并不能单靠神经科医生,而是需要多学科医生参与,像对待慢性病一样,对SMA患者进行全生命周期管理。”李建伟介绍,他所在的医院就已经成立了包括神经内科、呼吸科、药剂科、超声科、影像科、麻醉科、康复科、骨科、营养科等多学科SMA诊疗团队,在患者病情发展的不同阶段提供相关专科的专业支持。“我们还建立了一个SMA患者群,里面有30多位患者,还有近20名各专科的医生,患者随时有问题都可以在群里咨询,相关专科医生进行解答。” 据了解,中国每年国内约新增1000例SMA患者,其中约80%患者在出生后18个月内起病,事实上,越早接受治疗,SMA患者获益越大,但如果等到出现明显症状时才去就医、诊断,可能已经错失了最佳治疗时间,这就提示进行新生儿筛查的重要性。 父母双方若同为SMA致病基因的携带者,每一次怀孕孩子都有25%的概率会患病。“如果能够将防控关口前移则更好。”李建伟建议,有过异常妊娠,甚至分娩过有出生缺陷孩子的女性可以在怀孕后进行产前诊断,如果筛查出异常,可以及时中断妊娠,避免SMA患儿的出生。