“罕见病药国内外价差悬殊”如何破？

　　□罗志华

　　近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。（8月4日中国新闻网）

　　国内价格是70万元，在澳大利亚的价格是41美元，若属实情，可谓天壤之别。这则“求药”消息选择了一个独特的视角，用悬殊的差价所形成的视觉冲击力，凸显罕见病患者用药之难，并再度催热这个话题。

　　但在讨论这个话题时，先得厘清，“70万元”和“41美元”的内涵不同，不能搞混。姑且不论该药在全球范围内的价格波动较大，以及药品使用频次和计算方式不同等，仅固定地看这两个数字，“70万元”是国内患者完全自掏腰包所承担的价格，而“41美元”是持有澳大利亚医保卡者被纳入当地的药品福利计划后，需要支付的资金，内涵不同，两者的可比性要打不少折扣。实际上，该药在澳大利亚市场的价格同样不低，而在国内部分患者也有可能纳入援助项目。但这个议论角度，有利于促使我们寻找化解之策，澳大利亚能够做到的，我们经过努力之后也能做到。

　　首先，我国庞大的人口基数，为药价谈判创造了有利条件，且这个优势为我国独有。部分罕见病用药之所以价格昂贵，是因为使用人数很少，分摊研发成本之后，就推高了价格。然而，尽管该病在新生儿中发病率约为1/6000~1/10000，但我国有14多亿人口，患病总人数并不少。此前，动辄几万甚至几十万元一瓶的进口抗癌药，在以量换价谈判中，很多都出现高达90%以上的降价幅度，罕见病用药的价格谈判，可以复制这一模式。

　　其次，多种筹资措施共同发力，累加作用不容低估。近年来在探讨这一话题内，“1+N”多方共付模式被广泛提及，这里的“1”指的是纳入医保，“N”就是指多方，比如专项基金、政策型商业保险、大病兜底等。众人拾柴火焰高，澳大利亚的“41美元”，正是以专项基金作为基础的，只要我们将“N”种措施结合在一起，就会形成强大合力，到那时，“41美元”的低支出，或许已不值得羡慕。

　　这几年，我国在化解罕见病患者用药难方面，明显加快了推进的步伐，也出台了多项政策。比如2018年5月，五部委联合制定《第一批罕见病目录》，先为罕见病正名，才会有后续的纳入医疗保障范围等保障举措。2019年2月，“保障2000万罕见病患者用药”提上议程,国务院还决定给予罕见病药品增值税优惠。此外，以专项救助项目为主的浙江模式、以商业保险为主的佛山模式等，也都各具优势，有待进一步完善。

　　在罕见病用药政策制定和保障体系建设方面，我国起步较晚、欠账较多，但我们并不缺乏思路和规划，不缺乏后起直追的决心和勇气，只不过罕见病患者等不起，因此不管“罕见病药国内外价差悬殊”有多少可信度，我们也应自我加压，以更强的紧迫感推动这项工作，尽早化解罕见病患者的用药之困。